中心特色
1、响应细胞与基因治疗新技术研发与临床转化及产业化的过程中快速试错迭代成熟的巨大需求；
2、为细胞与基因制剂的工艺建立、全生命周期质量控制，以及临床试验所需的质量保证提供开放的快速响应方案；
3、与上海临床研究中心规划的组学平台、样本库及数据分析平台等建设协同；
4、团队长期参与细胞与基因治疗临床转化应用的探索，在细胞基因治疗共性及支撑技术研发方面具有丰富全面的积累。
下属功能平台
1、开放服务的细胞与基因治疗技术制剂工艺研究平台
依据国际国内技术指导规范和要求，实现cGMP标准生产流程管理，具备细胞与基因制剂小试与中试的生产能力。开展细胞与基因制剂制备工艺研发与稳定性研究，全程支持相关临床研究。
2、开放服务的细胞与基因治疗技术制剂质量研究平台
依据国际国内技术指导规范和要求，建立细胞与基因制剂质量研究、质量控制、质量保证的完整体系。与制剂工艺研究平台协同，在标准检测方案基础上，整合影像及组学等多模多维前沿技术，实现细胞与基因制剂全程质量控制与跟踪方案的持续优化和迭代。通过与临床研究数据系统全面对接，形成开源的细胞与基因制剂全生命周期数据库。
3、全流程闭环的供体及受体检测与跟踪数据平台
建立与细胞与基因制剂对应的供体和/或受体的健康评估方案。与制剂质量研究平台协同，依托信息数据中心，建立具有独立自主知识产权的医学生物信息智能搜索与集成分析系统。支持建立候选标志物数据库、新靶点新药研究数据库、多组学生物信息数据库、细胞与基因治疗相关临床研究和产品数据库，成为细胞转化医学大数据智能应用系统重要组成部分。
中心核心功能
1. 多病种相关细胞与基因制剂新技术研发及标准化制备
建立和完善针对眼、胰岛、神经、肌肉、骨骼、血液、生殖等系统多种重大疾病的相关细胞与基因制剂制备技术；建立和完善包括组织来源的成体干细胞、临床级胚胎（组织）干细胞、诱导多能干细胞及其特定分化细胞、诱导组织干细胞、嵌合抗原受体T细胞等相关标准化细胞制备系统。进行多项前瞻性细胞与基因制备技术研发。
2. 多病种相关细胞与基因制剂质量控制及临床前研究
根据各个病种及对应制剂特色，建立和完善相关质量检验方案和制剂标准，提供可支撑临床项目备案的完整的质量研究和临床前研究数据，为相关标准的制定和推广提供依据。
3. 支持多病种细胞与基因治疗临床安全性及有效性评估
依据国家相关法规和技术指导原则，根据细胞制剂临床前研究结果，制定可标准化、可推广、符合伦理规范和医务流程管理的临床研究方案，并完成相关临床安全性评估（主要目标）并积累可用于制剂申报的标准化有效性临床支持数据（次要目标）。形成科学、规范、符合伦理的细胞技术临床转化路径。
4. 细胞与基因制剂相关产品的产业化探索
联合一批具有完善的特色细胞与基因制剂技术和体系、有显著行业领先优势的生物技术公司，联合有生物制剂药物临床研究丰富经验的团队，探索实现制剂量产、高活性保藏、制剂周边产品及技术非临床应用等全系列转化产业化路径。
通过建立细胞制剂质量控制体系，可以直接为细胞制剂质量控制提供定性及定量检测方案，为相关临床研究提供可靠的技术依据，有助于控制其潜在的细胞制品危害风险，规范细胞制剂的使用及安全，推动细胞临床研究健康发展，促进细胞临床转化研究。
