正序生物CS-101注射液药物国内IND获批!

发布时间:2024-04-02
发布部门:综合办公室


2024年4月2日,专注于新型基因编辑技术的创新生物医药科技企业正序生物(上海)自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。正序生物计划近期依据国家药品相关法规和要求开展I期临床试验(www.clinicaltrials.gov,注册号:NCT06291961)。


NMPA公示信息


CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor)开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法。通过对患者自体造血干细胞中的HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑,模拟健康人群中天然存在的有益碱基突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,重建血红蛋白的携氧功能,使患者自身血红蛋白浓度达到健康人水平,实现单次给药即可彻底治愈β-地中海贫血症的目的。


由于tBE技术编辑靶点的高效性和安全性,相较于其他基于CRISPR技术的β-地贫基因编辑疗法,正序生物CS-101注射液可以使患者迅速地完成造血重建,更快地达到健康人血红蛋白水平,更早摆脱输血依赖;同时不会引发患者基因组DNA大片段缺失、染色体突变、脱靶突变等风险,显示出了更好的有效性和安全性。


正序生物CS-101注射液在IIT临床研究中取得了显著成效,目前已有多位接受治疗的患者成功摆脱输血依赖,均回归到正常生活中。首例患者总血红蛋白浓度已经持续稳定至130g/L以上,摆脱输血依赖近5个月,这是全球首次通过碱基编辑疗法治愈血红蛋白病的成功案例。同时,未报告与CS-101注射液相关的严重不良事件。这表明CS-101注射液具有良好的安全性和疗效,为患者提供了“一次治疗,终身治愈”的希望。此次CS-101注射液获批IND,将推动中国原创的碱基编辑技术向临床药物的快速转化,以造福更多地贫病患。


正序生物致力于利用全球先进的变形式碱基编辑器tBE为代表的自主知识产权碱基编辑系统,为罹患严重疾病的人们开发突破性精准疗法。目前,公司针对遗传疾病、肿瘤、代谢疾病、感染性疾病等布局了近10条管线,快速推进碱基编辑技术的临床转化,为全球更多病患带来彻底治愈的希望。